Agalsidase beta

• Fabrazyme infusiepoeder flacon 5 mg van Genzyme Europe BV
• Fabrazyme infusiepoeder flacon 35 mg van Genzyme Europe BV

Vanwege een in juni 2009 geconstateerd kwaliteitsprobleem heeft de productie in deze maand stilgelegen [2] [3]. Dat heeft tot een groot beschikbaarheidsprobleem geleid dat pas zal zijn opgelost wanneer de tweede productiefaciliteit operatief is, die inmiddels is goedgekeurd door zowel EMA als FDA [1]

Momenteel is er per Europese Fabry-patient - die reeds Fabrazyme ontvingen - weer 1 mg/kg lichaamsgewicht Fabrazyme beschikbaar [1].

Langzaamaan wordt steeds meer Fabrazyme® geproduceerd waardoor weer voorraad opgebouwd kan worden. Dit zal ertoe leiden dat dan ook weer nieuw gevonden patienten met Fabrazyme® behandeld kunnen gaan worden [1].

De CHMP heeft in overleg met de Fabry-expertgroep (bestaande uit artsen en patienten) de eerdere aanbevelingen geevalueerd [3] [4] [5] [6] en een nieuw doseringsadvies uitgebracht [7].

Bijna alle patienten met de ziekte van Fabry worden in Nederland behandeld en begeleid in het AMC. Voor elke patient met de ziekte van Fabry wordt in het AMC een individueel behandelplan gemaakt [2]. Zie onder nieuws; archief nieuwsberichten; publicaties 2009.

Er zijn verontreinigingen geconstateerd in injectieflacons die gevuld zijn bij de Allston productielokatie in de Verenigde Staten. Artsen moeten standaard, voordat de geneesmiddelen worden toegediend, controleren of in de vloeistof deeltjes aanwezig zijn. Is dat het geval, dan mag het middel niet worden gebruikt. De firma wijst zorgverleners in een brief (DHPC) [4] nu nog eens extra op deze instructie.

Fabrazyme® is een Europees geregistreerd weesgeneesmiddel. Zie weesgeneesmiddelen voor informatie over de toepassing, vergoeding en verkrijgbaarheid van Fabrazyme®.

1. Genzyme Nederland BV, persoonlijk contact d.d. 18-08-2009, 30-03-2011, 07-12-2011, 18-04-2012.
2. (website van VKS, de patientenvereniging voor Volwassenen en Kinderen met Stofwisselingsziekten) Geraadpleegd d.d. 18-08-2009, 11-09-2009, 04-12-2009, 28-10-2010.
3. CBG nieuws Geraadpleegd d.d. 04-11-2009.
4. CBG nieuws Geraadpleegd d.d. 04-12-2009.
5. CBG nieuws Geraadpleegd d.d. 28-04-2010.
6. CBG nieuws Geraadpleegd d.d. 14-07-2010.
7. CBG nieuws Geraadpleegd d.d. 28-10-2010.