Achtergrondinformatie Weesgeneesmiddelen

Als een weesgeneesmiddel Europees geregistreerd is, is het in principe in Europa beschikbaar. Omdat deze geneesmiddelen vaak nieuw zijn en door een kleiner bedrijf worden ontwikkeld vergt het beschikbaar krijgen van weesgeneesmiddelen in de praktijk soms meer aandacht. Farmanco geeft informatie over Europees geregistreerde weesgeneesmiddelen betreffende:

• productomschrijving;
• registratiehouder;
• geregistreerde toepassing;
• vergoeding;
• verkrijgbaarheid;
• transport;
• eventuele aandachtspunten.

Definitie

Weesgeneesmiddelen (orphan drugs) zijn geregistreerde geneesmiddelen die door de EMEA als zodanig aangewezen zijn en vermeld staan op de Europese lijst. Weesgeneesmiddelen zijn bestemd voor diagnose, preventie of behandeling van zeldzame aandoeningen.

Een zeldzame ziekte komt bij niet meer dan 5 op de 10.000 inwoners in de Europese Unie voor en is een ernstige, levensbedreigende of chronisch invaliderende aandoening. Voor meer informatie over zeldzame aandoeningen lees verder >>
In Nederland is een ziekte zeldzaam, wanneer maximaal ongeveer 8.000 patienten deze aandoening hebben. 
In de praktijk wordt door zorgverleners de term weesgeneesmiddel ook gebruikt voor geneesmiddelen voor zeldzame aandoeningen die niet in de Europese Unie of Nederland zijn geregistreerd en bijvoorbeeld via off-label use worden gebruikt. 
Het College voor zorgverzekeringen hanteert bij vergoedingen voor niet-geregistreerde geneesmiddelen een uitzondering op de normale procedure voor zelden voorkomende aandoeningen met een prevalentie in Nederland van minder dan 1:150.000.

Europese weesgeneesmiddelen

status

De fabrikant kan in een vroeg stadium van de ontwikkeling van een product voor een zeldzame aandoening de Europese status van weesgeneesmiddel aanvragen bij de Europese beoordelings autoriteit EMEA. Vanaf het verkrijgen van deze status kan de fabrikant gebruik maken van verschillende stimuleringsmaatregelen, zoals gratis wetenschappelijk advies en reductie van registratie kosten. Producten met de status van weesgeneesmiddel zijn nog in onderzoeksfase en niet in de handel verkrijgbaar.

geregistreerd

Nadat meer klinisch onderzoek is uitgevoerd, biedt de fabrikant het registratiedossier aan. Na positief advies van de EMEA verkrijgt het weesgeneesmiddel de handelsvergunning, die voor alle EU-lidstaten geldt. 
De EMEA kan de registratie afgeven met de verplichting dat het geneesmiddel in de praktijk strikt gevolgd wordt (registratie onder uitzonderlijke omstandigheden), omdat er weinig gegevens bekend zijn gezien de beperkte patientenpopulatie. Dit betekent dat de fabrikant regelmatig aanvullende resultaten moet laten zien aan de EMEA van lopend of nieuw klinisch onderzoek. De behandelaar en apotheker moeten alert zijn op bijv. de bijwerkingen van het nieuwe product. 
Dit kan ook betekenen dat het geneesmiddel via gereguleerde kanalen wordt gedistribueerd of dat de voorschrijvend arts ervaring moet hebben met de aandoening. Deze voorwaarden staan beschreven in de EPAR (hoofdstuk 4).

EPAR

De weesgeneesmiddelen zijn Europees geregistreerd waardoor een European Public Assessment Report (EPAR) beschikbaar is. EPAR bevat informatie over:

• Product (SPC)
• redenen voor het afgeven van de handelsvergunning,
• verplichtingen,
• farmacovigilantie, etc.

Vergoedingen

Voor een overzicht van de vergoedingsregelingen, zie het schema Vergoedingen van Europees geregistreerde weesgeneesmiddelen.

intramuraal

Voor de behandeling in het ziekenhuis (intramuraal) is vergoeding mogelijk via:

• Beleidsregel Weesgeneesmiddelen in academische ziekenhuizen
• Beleidsregel Dure geneesmiddelen in ziekenhuizen.

Voor meer informatie over de beleidsregels zie de Nederlandse Zorgautoriteit.

extramuraal

Voor de behandeling in de thuissituatie (extramuraal) kan een weesgeneesmiddel opgenomen worden in het Geneesmiddelenvergoedings systeem (GVS) op Bijlage 1A of Bijlage 1B van de Regeling Zorgverzekering. 
Vermelding op Bijlage 1A betekent dat voor het geneesmiddel een vergoedingslimiet is vastgesteld en dat mogelijk bijbetaald moet worden door de patient. Vermelding op Bijlage 1B betekent dat voor het geneesmiddel GEEN vergoedingslimiet is vastgesteld. Voor de vergoeding kunnen nadere voorwaarden gesteld zijn door de minister. Deze staan vermeld in Bijlage 2 van de Regeling Zorgverzekering.

Stimuleren van registratie

Met de invoering van de Europese Verordening inzake Weesgeneesmiddelen in 2000 is een eerste stap gezet om de ontwikkeling van weesgeneesmiddelen in Europa te bevorderen. Dit in navolging van de Verenigde Staten, die in 1983 de Orphan Drug Act invoerde. De farmaceutische industrie kan gebruik maken van een aantal stimuleringsmaatregelen, zoals tien jaar marktexclusiviteit na registratie, centrale registratie in de Europese Unie, gratis wetenschappelijk advies bij opstellen van onderzoeksprotocollen en registratieaanvragen, en reductie van registratiekosten. Voor meer informatie over het stimuleren van de ontwikkeling van weesgeneesmiddelen lees verder >>.

De informatie over weesgeneesmiddelen is tot stand gekomen met de Stuurgroep Weesgeneesmiddelen.