U bent hier: Home Weesgeneesmiddel Replagal (ex-weesgeneesmiddel)

Agalsidase alfa

Laatst bijgewerkt op: 24-04-2014

Merknaam

Replagal (ex-weesgeneesmiddel)

Opmerking

26-01-2014, Bijlage 5 van beleidsregel BR/CU-2111 ingevoegd.

07-10-2013, De geneesmiddelen voor de ziekte van Pompe en ziekte van Fabry zullen ook na 2013 vergoed blijven via het basispakket.

15-06-2013, Replagal® is vanaf augustus 2000 een Europees geregistreerd weesgeneesmiddel geweest. De status van Orphan drug is na 10 jaar marktexclusiviteit komen te vervallen.

Datum van registratie

03-08-2001

Productomschrijving

Replagal 1 mg/ml concentraat voor infusie flacon 1 ml van Shire Human Genetic Therapies AB.

Replagal 1 mg/ml concentraat voor infusie flacon 3,5 ml van Shire Human Genetic Therapies AB.

Registratiehouder

Shire Human Genetic Therapies AB, Zweden.

Geregistreerde toepassing

Intramuraal; ziekte van Fabry (tekort aan alfa-galactosidase A) [1, 2].

Vergoeding

Replagal® is te declareren via een add-on op het ziekenhuisbudget [4]. Zie NZa beleidsregel BR/CU-2111bijlage 5, geldig vanaf 01-01-2014 [5].

In november 2012 heeft het College voor zorgverzekeringen een advies over de toekomst van bekostiging van dit weesgeneesmiddel naar de minister van VWS gestuurd [6]. In 2013 zal de vergoeding van Replagal® voor alle behandelde patiënten worden voortgezet vanuit het basispakket via de add-ons [7]. De geneesmiddelen voor de ziekte van Pompe en ziekte van Fabry zullen ook na 2013 vergoed blijven via het basispakket [8].

Verkrijgbaarheid

Het Academisch Medisch Centrum in Amsterdam is momenteel het unieke behandelcentrum. Patienten met de ziekte van Fabry kunnen indien mogelijk thuisbehandeld worden maar ook dan wordt de medicatie door het AMC besteld en afgeleverd bij het lokale ziekenhuis of apotheek [3].

Bijsluiter

Transport

Bewaren in de koelkast ( 2 °C - 8 °C) [2].

Aandachtspunt

In Nederland worden uitsluitend de Replagal® concentraat infusieflacons 3,5 mg = 3,5 ml op de markt gebracht [3].

Referenties

  1. Anoniem. Informatorium Medicamentorum. 's-Gravenhage: Wetenschappelijk Instituut Nederlandse Apothekers, 2007. Niet geclassificeerde stoffen, pag. 1097/1098.
  2. SPC van Replagal, Geraadpleegd d.d. 18-04-2007, 20-08-2010, 18-02-2011, 29-01-2013, 15-06-2013.
  3. Shire Human Genetic Therapies, Amsterdam, persoonlijk contact d.d. 14-05-2007.
  4. Nederlandse Vereniging van Ziekenhuizen, Add Ons Dure Geneesmiddelen, geraadpleegd d.d. 29-01-2013.
  5. Nederlandse Zorgautoriteit (NZa), Beleidsregel BR/CU-2111: prestaties en tarieven medische specialistische zorg, bijlage 5. Ingangsdatum 1 januari 2014. Geraadpleegd d.d. 26-01-2014.
  6. College voor Zorgverzekeringen, persbericht 10/2012 d.d. 30-11-2012. Aparte financieringsvorm voor middelen bij Pompe & Fabry; Geen vergoeding vanuit basispakket. Geraadpleegd d.d. 29-01-2013.
  7. Minister van Volksgezondheid, Welzijn en Sport. Brief aan de Voorzitter van de Tweede Kamer der Staten-Generaal. Vergoeding weesgeneesmiddelen voor de ziekte van Pompe en de ziekte van Fabry d.d. 30-01-2013.
  8. Minister van Volksgezondheid, Welzijn en Sport. Brief aan de Voorzitter van de Tweede Kamer der Staten-Generaal. Standpunt Pompe en Fabry d.d. 03-10-2013.